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Investigación clínica

Estudios de Enfermedades raras

90 estudios · Catálogo al 2 de septiembre de 2026. Mostrando 49–72.

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  1. En estudioFase III

    ENVISION

    Este estudio evalúa si delandistrogene moxeparvovec puede mejorar la función motora en hombres con distrofia muscular de Duchenne, frente a placebo.

    NCT05881408Ver estudio →
  2. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si PF-06823859 puede aumentar la mejoría global en personas con dermatomiositis o polimiositis activa, frente a placebo.

    NCT05895786Ver estudio →
  3. En estudioFase III

    Este estudio evalúa la seguridad de dos dosis de terapia génica AAV5-hRKp.RPGR en personas japonesas de 5 años o más con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X.

    NCT05926583Ver estudio →
  4. En estudioFase II/III

    Este estudio evalúa la seguridad y la frecuencia anual de sangrados de la terapia génica BBM-H803 en hombres con hemofilia A.

    NCT06111638Ver estudio →
  5. En estudioFase III

    Este estudio evalúa la seguridad a largo plazo y la respuesta a la terapia génica GS-100 en personas de 2 años o más con deficiencia de NGLY1.

    NCT06199531Ver estudio →
  6. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si factor VIII recombinante activado puede reducir los sangrados en personas con hemofilia A.

    NCT06297655Ver estudio →
  7. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si OCTA-C1-INH puede reducir los signos y síntomas de ataques agudos en personas con angioedema hereditario, frente a placebo.

    NCT06361537Ver estudio →
  8. En estudioFase III

    ReNEW

    Este estudio evalúa si elamipretide puede retrasar la pérdida de fotorreceptores en personas con degeneración macular asociada a la edad, frente a placebo.

    NCT06373731Ver estudio →
  9. En estudioFase III

    liMeliGhT

    Este estudio evalúa si la terapia génica OCU400 por vía subretiniana puede mejorar la visión en personas de 3 años o más con retinosis pigmentaria, frente a ninguna intervención.

    NCT06388200Ver estudio →
  10. Resultados pendientesFase III

    Este estudio evaluó la farmacocinética de una proteína de fusión recombinante del factor IX de coagulación con albúmina (rIX-FP) en hombres con hemofilia B.

    NCT06399289Ver estudio →
  11. En estudioFase II/III

    Este estudio evalúa la seguridad de VGN-R09b en niños con deficiencia de descarboxilasa de L-aminoácidos aromáticos.

    NCT06432140Ver estudio →
  12. En estudioFase III

    CANOPY-HCH-3

    Este estudio evalúa si vosoritide puede aumentar el crecimiento en niños y adolescentes de 3 años a 17 años con hipocondroplasia, frente a placebo.

    NCT06455059Ver estudio →
  13. Con resultadosFase III

    KONFIDENT-KID

    Este estudio evaluó la seguridad de sebetralstat en dosis de 150, 300 o 600 mg en niños de 2 a 11 años con angioedema hereditario.

    NCT06467084Ver estudio →
  14. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si las células estromales mesenquimales alogénicas allo-APZ2-CVU favorecen la cicatrización de úlceras venosas crónicas resistentes al tratamiento, frente a placebo.

    NCT06489028Ver estudio →
  15. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si KN057 puede reducir los sangrados en hombres con hemofilia A sin inhibidores.

    NCT06569108Ver estudio →
  16. En estudioFase III

    Hibiscus 2

    Este estudio evalúa si etavopivat puede reducir las crisis vasooclusivas en personas de 12 años o más con enfermedad de células falciformes, frente a placebo.

    NCT06612268Ver estudio →
  17. En estudioFase III

    CHAPTER-3

    Este estudio evalúa si deucrictibant puede reducir los ataques de angioedema en personas de 12 años o más con angioedema hereditario, frente a placebo.

    NCT06669754Ver estudio →
  18. En estudioFase III

    MAGNITUDE-2

    Este estudio evalúa si nexiguran ziclumeran puede mejorar la función motora en personas con neuropatías por amiloide, frente a placebo.

    NCT06672237Ver estudio →
  19. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si VGR-R01 puede mejorar la visión en personas con distrofia cristalina de Bietti.

    NCT06699108Ver estudio →
  20. En estudioFase III

    MAGNOLIA

    Este estudio evalúa si una dosis de terapia génica arvenacogene sanparvovec reduce el sangrado en adultos con hemofilia B, frente a su periodo previo con factor IX preventivo.

    NCT06700096Ver estudio →
  21. En estudioFase III

    LIBERTY

    Este estudio evalúa el uso continuado de efanesoctocog alfa para tratar sangrados en hombres de 6 años o más con hemofilia A moderada o grave procedentes de un ensayo previo.

    NCT06716814Ver estudio →
  22. En estudioFase II/III

    Este estudio evalúa la seguridad de crofelemer en solución oral en niños con enfermedad por inclusión de microvellosidades, frente a placebo.

    NCT06721871Ver estudio →
  23. En estudioFase III

    Este estudio evalúa la farmacocinética de factor VIII recombinante de cadena única en hombres con hemofilia A congénita.

    NCT06738485Ver estudio →
  24. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si Decartes-08 puede mejorar la función motora en personas con miastenia grave, frente a placebo.

    NCT06799247Ver estudio →