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Investigación clínica

Estudios de Enfermedades raras

90 estudios · Catálogo al 2 de septiembre de 2026. Mostrando 73–90.

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  1. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si GS1191-0445 puede reducir los sangrados en hombres con hemofilia A.

    NCT06833983Ver estudio →
  2. En estudioFase III

    ALPHA-ORBIT

    Este estudio evalúa si navenibart puede reducir los ataques de angioedema en personas con angioedema hereditario, frente a placebo.

    NCT06842823Ver estudio →
  3. En estudioFase III

    ARTEMIS

    Este estudio evalúa si ixoberogene soroparvovec puede mejorar la visión en personas con degeneración macular neovascular asociada a la edad, frente a aflibercept.

    NCT06856577Ver estudio →
  4. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si 4D-150 intravítreo puede mejorar la visión en adultos con neovascularización macular por degeneración macular asociada a la edad, frente a aflibercept intravítreo 2 mg.

    NCT06864988Ver estudio →
  5. En estudioFase II/III

    HCH

    Este estudio evalúa si infigratinib en dos dosis puede aumentar la velocidad de crecimiento en niños y adolescentes de 3 a 18 años con hipocondroplasia.

    NCT06873035Ver estudio →
  6. En estudioFase II/III

    Falcon-HD

    Este estudio evalúa los cambios en huntingtina mutante, volumen cerebral y función clínica con SKY-0515 en personas con enfermedad de Huntington, frente a placebo.

    NCT06873334Ver estudio →
  7. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si STSP-0601 inyectable puede controlar el sangrado en personas con hemofilia.

    NCT06922045Ver estudio →
  8. En estudioFase III

    exPDite-2

    Este estudio evalúa si bemdaneprocel puede reducir los signos y síntomas en adultos con enfermedad de Parkinson, frente a cirugía simulada.

    NCT06944522Ver estudio →
  9. En estudioFase II/III

    Este estudio evalúa si loción QRX003 al 4 % puede reducir los signos y síntomas en personas con síndrome de Netherton.

    NCT06953466Ver estudio →
  10. En estudioFase III

    STOP-HAE

    Este estudio evalúa si ADX-324 puede reducir los ataques de angioedema en personas con angioedema hereditario, frente a placebo.

    NCT06960213Ver estudio →
  11. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si VDPHL01 puede aumentar el crecimiento del cabello en hombres con alopecia androgenética, frente a placebo.

    NCT06972264Ver estudio →
  12. En estudioFase III

    LIBRA

    Este estudio evalúa si rilzabrutinib puede reducir las crisis vasooclusivas en personas de 10 años a 65 años con enfermedad de células falciformes, frente a placebo.

    NCT06975865Ver estudio →
  13. En estudioFase III

    Beeline

    Este estudio evalúa si radiprodil puede reducir las convulsiones motoras en niños y adolescentes con trastorno del neurodesarrollo relacionado con GRIN, y su seguridad en quienes no presentan esas convulsiones, frente a placebo.

    NCT07224581Ver estudio →
  14. En estudioFase III

    Este estudio evalúa la seguridad y la respuesta inmunitaria de PCV21 en niños y adolescentes de 2 años a 17 años con enfermedad de células falciformes, frente a 20vPCV.

    NCT07247188Ver estudio →
  15. En estudioFase III

    CREAATE

    Este estudio evalúa si deucrictibant puede reducir los ataques en adultos con angioedema adquirido por deficiencia del inhibidor de C1, frente a placebo.

    NCT07266805Ver estudio →
  16. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si las células mesenquimales derivadas del cordón umbilical pueden aumentar la supervivencia sin insuficiencia respiratoria en personas con síndrome de dificultad respiratoria aguda, frente a vehículo.

    NCT07479043Ver estudio →
  17. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si FRSW107, un factor VIII humano recombinante fusionado a Fc, controla sangrados como tratamiento a demanda en personas de 12 años o más con hemofilia A grave.

    NCT07663903Ver estudio →
  18. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si FRSW107 puede reducir los sangrados en hombres de 12 años a 65 años con hemofilia A grave.

    NCT07684898Ver estudio →