NCT06199531
En estudioFase III
Este estudio evalúa la seguridad a largo plazo y la respuesta a la terapia génica GS-100 en personas de 2 años o más con deficiencia de NGLY1.
Información básica
Datos del estudio
- Condiciones registradas
- deficiencia de NGLY1
- Tratamientos o intervenciones
- la terapia génica GS-100
- Patrocinador
- Grace Science, LLC
- Grupos de edad registrados
- Adultos, Niños y adolescentes
- Países con centros registrados
- Estados Unidos
- Fecha primaria de finalización registrada
- marzo de 2027
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