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Investigación clínica

Estudios de Enfermedades raras

90 estudios · Catálogo al 2 de septiembre de 2026. Mostrando 25–48.

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  1. En estudioFase III

    KIDCARES10

    Este estudio evalúa si una inmunoglobulina intravenosa al 10 % puede reducir las infecciones bacterianas graves en niños y adolescentes de 2 años a 16 años con inmunodeficiencias primarias.

    NCT04944979Ver estudio →
  2. En estudioFase III

    cosMOG

    Este estudio evalúa si rozanolixizumab puede reducir las recurrencias en personas con enfermedad asociada a anticuerpos contra la glicoproteína de oligodendrocitos de mielina, frente a placebo.

    NCT05063162Ver estudio →
  3. Con resultadosFase III

    STEER

    Este estudio evaluó si onasemnogén abeparvovec podía mejorar la función motora en niños y adolescentes de 2 años a 17 años con atrofia muscular espinal tipo 2, frente a un procedimiento simulado.

    NCT05089656Ver estudio →
  4. En estudioFase II/III

    MANATEE

    Este estudio evalúa la seguridad de añadir RO7204239 a risdiplam en personas con atrofia muscular espinal, frente a añadir placebo.

    NCT05115110Ver estudio →
  5. En estudioFase III

    Este estudio evalúa la terapia celular CTX001 para prevenir las crisis vasooclusivas graves en niños de 2 a 11 años con enfermedad de células falciformes grave.

    NCT05329649Ver estudio →
  6. En estudioFase III

    Este estudio evalúa la seguridad a largo plazo de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor en personas con fibrosis quística sin la variante F508del.

    NCT05331183Ver estudio →
  7. En estudioFase III

    OASISplus

    Este estudio evalúa la seguridad a largo plazo de donidalorsen como profilaxis en personas de 12 años o más con angioedema hereditario.

    NCT05392114Ver estudio →
  8. En estudioFase II/III

    RAPIDe-2

    Este estudio evalúa la seguridad a largo plazo de deucrictibant en personas con deficiencia del inhibidor de C1 esterasa.

    NCT05396105Ver estudio →
  9. Resultados pendientesFase II/III

    INSPIRE

    Este estudio evaluó si AT-007 podía mejorar la capacidad para caminar en personas con neuropatía hereditaria por deficiencia de SORD, frente a placebo.

    NCT05397665Ver estudio →
  10. En estudioFase III

    ASCENT

    Este estudio evalúa si la terapia génica ABBV-RGX-314 en dos niveles de dosis puede mejorar la visión en personas con degeneración macular neovascular asociada a la edad, frente a aflibercept.

    NCT05407636Ver estudio →
  11. En estudioFase III

    Este estudio evalúa la seguridad a largo plazo de la combinación de VX-121, tezacaftor y deutivacaftor en personas de 12 años o más con fibrosis quística.

    NCT05444257Ver estudio →
  12. Con resultadosFase III

    APeX-P

    Este estudio evaluó la farmacocinética de berotralstat como profilaxis, en dosis según el peso, en niños de 2 a 11 años con angioedema hereditario.

    NCT05453968Ver estudio →
  13. En estudioFase III

    Este estudio evalúa la seguridad y los cambios en hemoglobina fetal y total tras una dosis de terapia celular CTX001 en personas de 12 a 35 años con beta talasemia transfusional o enfermedad de células falciformes grave.

    NCT05477563Ver estudio →
  14. Resultados pendientesFase III

    KONFIDENT-S

    Este estudio evaluó la seguridad de KVD900 en distintas dosis en personas de 12 años o más con angioedema hereditario.

    NCT05505916Ver estudio →
  15. Resultados pendientesFase III

    Este estudio evaluó la farmacocinética de KVD900 en distintas dosis en niños y adolescentes de 12 años a 17 años con angioedema hereditario.

    NCT05511922Ver estudio →
  16. Con resultadosFase III

    Este estudio evaluó la seguridad a largo plazo de TAK-771 en personas con inmunodeficiencias primarias.

    NCT05513586Ver estudio →
  17. Con resultadosFase II/III

    ApproaCH

    Este estudio evaluó si la navepegritida semanal podía aumentar el crecimiento en niños de 2 a 11 años con acondroplasia, frente a placebo.

    NCT05598320Ver estudio →
  18. En estudioFase III

    ONYX

    Este estudio evalúa la seguridad a largo plazo de apitegromab en personas con atrofia muscular espinal tipo 2 o 3 procedentes de ensayos previos.

    NCT05626855Ver estudio →
  19. Con resultadosFase III

    Este estudio evaluó si linaclotida podía aumentar la frecuencia de evacuaciones espontáneas en niños de 2 a 5 años con estreñimiento funcional, frente a placebo.

    NCT05652205Ver estudio →
  20. En estudioFase III

    ATLAS-NEO

    Este estudio evalúa si fitusirán puede reducir los sangrados en hombres de 12 años o más con hemofilia A o B grave, con o sin inhibidores.

    NCT05662319Ver estudio →
  21. En estudioFase II/III

    AFFINITY DUCHENNE

    Este estudio evalúa la seguridad de una dosis única de terapia génica RGX-202 en dos niveles en varones de 1 año o más con distrofia muscular de Duchenne.

    NCT05693142Ver estudio →
  22. Resultados pendientesFase III

    FREEDOM

    Este estudio evaluó si efanesoctocog alfa podía aumentar la actividad física en personas con hemofilia A grave.

    NCT05817812Ver estudio →
  23. Con resultadosFase III

    Este estudio evaluó la seguridad de CSL312 en niños de 2 años a 11 años con angioedema hereditario.

    NCT05819775Ver estudio →
  24. Con resultadosFase III

    SMILE

    Este estudio evaluó si agalsidasa beta podía reducir el biomarcador Lyso-Gb3 en personas con enfermedad de Fabry.

    NCT05843916Ver estudio →