NCT05477563
En estudioFase III
Este estudio evalúa la seguridad y los cambios en hemoglobina fetal y total tras una dosis de terapia celular CTX001 en personas de 12 a 35 años con beta talasemia transfusional o enfermedad de células falciformes grave.
Información básica
Datos del estudio
- Condiciones registradas
- anemia falciforme, beta-talasemia, enfermedades genéticas congénitas
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enfermedades hematológicas, hemoglobinopatías, talasemia
- Tratamientos o intervenciones
- la terapia celular CTX001 en dosis única
- Patrocinador
- Vertex Pharmaceuticals Incorporated
- Grupos de edad registrados
- Adultos, Niños y adolescentes
- Países con centros registrados
- Alemania, Italia, Arabia Saudita
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Estados Unidos
- Fecha primaria de finalización registrada
- 9 de junio de 2027
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Fuente original
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La investigación continúa.
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