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Estudios clínicos sobre hemofilia

Una guía para descubrir qué preguntas está investigando la ciencia sobre hemofilia dentro de la selección de Ciencia a la Vista: qué fase tienen los estudios, a qué poblaciones incluyen, cuáles ya muestran resultados en la fuente y cómo evitar conclusiones que los datos no permiten.

Información, no recomendación.Esta guía no compara cuál tratamiento funciona mejor, no indica qué deberías usar y no significa que una intervención estudiada esté aprobada o disponible.
17estudios del catálogo
1con resultados en la fuente
2con resultados pendientes
14en estudio

Panorama del catálogo

No todos los estudios preguntan lo mismo

Los 17 registros de esta guía pertenecen a una selección congelada al 2 de septiembre de 2026. Las cifras siguientes describen esa selección; no estiman toda la investigación mundial.

Por fase

Fase II/III2
Fase III15

Por población registrada

Niños y adolescentes14
Adultos16
Personas mayores16
Las categorías de edad pueden solaparse: un mismo estudio puede incluir más de un grupo.

Una distinción que cambia la lectura

Tipo de hemofilia, inhibidores y sangrados cambian el contexto

La investigación en hemofilia A y B puede estudiar poblaciones distintas según deficiencia del factor, presencia de inhibidores, antecedentes de tratamiento y patrón de sangrados. Esos elementos deben revisarse antes de comparar estudios.

Resultados publicados en la fuente

1 estudios de esta guía ya muestran resultados

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Ver los 1 estudios con resultados
  1. BASISNCT03938792 →

Conceptos para esta guía

Las palabras clave, explicadas sin rodeos

Fases 1–4 · Placebo · Desenlace primario · Significancia estadística · Número NCT

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Catálogo verificable

Todos los estudios sobre hemofilia de esta guía

17 estudios · Corte: 2 de septiembre de 2026

  1. En estudioFase III

    ATLAS-OLE

    Este estudio evalúa la seguridad a largo plazo de fitusiran en hombres con hemofilia.

  2. Con resultadosFase III

    BASIS

    Este estudio evaluó si PF-06741086 podía reducir los sangrados en hombres de 12 a 74 años con hemofilia A grave o hemofilia B moderadamente grave o grave.

  3. En estudioFase II/III

    ATLAS-PEDS

    Este estudio evalúa la dosis y la actividad de antitrombina con fitusiran en niños de 1 a 11 años con hemofilia A o B.

  4. En estudioFase III

    XTEND-ed

    Este estudio evalúa la seguridad a largo plazo de efanesoctocog alfa y la aparición de inhibidores contra el factor VIII en personas con hemofilia A grave.

  5. En estudioFase III

    ATLAS-NEO

    Este estudio evalúa si fitusirán puede reducir los sangrados en hombres de 12 años o más con hemofilia A o B grave, con o sin inhibidores.

  6. Resultados pendientesFase III

    FREEDOM

    Este estudio evaluó si efanesoctocog alfa podía aumentar la actividad física en personas con hemofilia A grave.

  7. En estudioFase II/III

    Este estudio evalúa la seguridad y la frecuencia anual de sangrados de la terapia génica BBM-H803 en hombres con hemofilia A.

  8. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si factor VIII recombinante activado puede reducir los sangrados en personas con hemofilia A.

  9. Resultados pendientesFase III

    Este estudio evaluó la farmacocinética de una proteína de fusión recombinante del factor IX de coagulación con albúmina (rIX-FP) en hombres con hemofilia B.

  10. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si KN057 puede reducir los sangrados en hombres con hemofilia A sin inhibidores.

  11. En estudioFase III

    MAGNOLIA

    Este estudio evalúa si una dosis de terapia génica arvenacogene sanparvovec reduce el sangrado en adultos con hemofilia B, frente a su periodo previo con factor IX preventivo.

  12. En estudioFase III

    LIBERTY

    Este estudio evalúa el uso continuado de efanesoctocog alfa para tratar sangrados en hombres de 6 años o más con hemofilia A moderada o grave procedentes de un ensayo previo.

  13. En estudioFase III

    Este estudio evalúa la farmacocinética de factor VIII recombinante de cadena única en hombres con hemofilia A congénita.

  14. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si GS1191-0445 puede reducir los sangrados en hombres con hemofilia A.

  15. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si STSP-0601 inyectable puede controlar el sangrado en personas con hemofilia.

  16. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si FRSW107, un factor VIII humano recombinante fusionado a Fc, controla sangrados como tratamiento a demanda en personas de 12 años o más con hemofilia A grave.

  17. En estudioFase III

    Este estudio evalúa si FRSW107 puede reducir los sangrados en hombres de 12 años a 65 años con hemofilia A grave.

Cómo se construyó esta página

Se incluyen todos los estudios que coinciden con las condiciones clínicas definidas para esta guía y cumplen el universo congelado del catálogo. La guía se publica por utilidad editorial y no por financiación. Los estudios se ordenan por NCT, no por patrocinador, pago, popularidad ni resultado.